Zolgensma
Erfahrungen, Berichte und Bewertungen von Patienten für Patienten

Was ist Zolgensma und wofür wird es angewendet?

Was ist Zolgensma?
Zolgensma ist ein sogenanntes „gentherapeutisches“ Arzneimittel. Es enthält den Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec, der genetisches Material vom Menschen enthält.

Wofür wird Zolgensma angewendet?
Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet, einer seltenen, schwerwiegenden Erbkrankheit.

Wie wirkt Zolgensma?
Eine SMA tritt auf, wenn ein bestimmtes Gen zur Herstellung eines essentiellen Proteins (das sogenannte „Survival Motor Neuron“ (SMN) Protein) fehlt oder eine Anomalie aufweist. Der Mangel an SMN-Protein führt dazu, dass die Nervenzellen zur Kontrolle der Muskeln (Motoneuronen) absterben. Infolgedessen werden die Muskeln schwach und verkümmern, was schließlich zum Verlust der Bewegungsfähigkeit führt.

Dieses Arzneimittel liefert eine voll funktionsfähige Kopie des SMN-Gens, sodass der Körper genügend SMN-Protein produzieren kann. Das Gen wird mithilfe eines veränderten Virus, das keine Krankheiten beim Menschen verursacht, in die Zellen eingebracht, wo es benötigt wird.

Was sollten Sie vor der Anwendung von Zolgensma bei Ihrem Kind beachten?

Zolgensma darf NICHT angewendet werden,
- wenn Ihr Kind allergisch gegen Onasemnogen-Abeparvovec oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels ist (aufgeführt in Abschnitt 6).

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Der Arzt Ihres Kindes wird vor der Behandlung den Antikörperstatus überprüfen, um zu entscheiden, ob dieses Arzneimittel für Ihr Kind geeignet ist.

Lebererkrankungen Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal vor der Gabe dieses Arzneimittels, wenn Ihr Kind eine Lebererkrankung hatte. Dieses Arzneimittel kann zu einem Anstieg der von der Leber produzierten Enzyme (Proteine, die im Körper vorkommen) oder zu einer Schädigung der Leber führen. Eine Schädigung der Leber kann schwerwiegende Folgen haben, einschließlich Leberversagen und Tod. Mögliche Anzeichen, auf die Sie nach der Anwendung dieses Arzneimittels bei Ihrem Kind achten müssen, sind Erbrechen, Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder der weißen Bereiche im Auge) oder verminderte Wachsamkeit (weitere Informationen siehe Abschnitt 4). Informieren Sie sofort den Arzt Ihres Kindes, wenn Sie bemerken, dass Ihr Kind Symptome entwickelt, die auf eine Leberschädigung hindeuten.

Um zu prüfen, wie gut die Leber arbeitet, wird vor Beginn der Behandlung mit Zolgensma eine Blutuntersuchung bei Ihrem Kind durchgeführt. Um zu kontrollieren, ob die Leberenzyme erhöht sind, werden außerdem nach der Behandlung mindestens 3 Monate lang regelmäßige Blutuntersuchungen bei Ihrem Kind durchgeführt.

Infektion Eine Infektion (z. B. Erkältung, Grippe oder Bronchiolitis) vor oder nach der Behandlung mit Zolgensma kann möglicherweise zu schwerwiegenden Komplikationen führen. Betreuungspersonen und enge Kontaktpersonen des Patienten sollten Maßnahmen zur Infektionsprävention befolgen (z. B. Handhygiene, Husten-/Nies-Etikette, Begrenzung potenzieller Kontakte). Achten Sie auf Anzeichen einer möglichen Infektion, wie beispielsweise Husten, pfeifendes Atmen, Niesen, laufende Nase, Halsschmerzen oder Fieber. Informieren Sie unverzüglich den Arzt Ihres Kindes, wenn Sie feststellen, dass Ihr Kind vor oder nach der Behandlung mit Zolgensma Symptome entwickelt, die auf eine Infektion hindeuten.

Regelmäßige Blutuntersuchungen Dieses Arzneimittel kann die Blutplättchenzahl senken (Thrombozytopenie). Achten Sie nach der Anwendung von Zolgensma bei Ihrem Kind auf mögliche Anzeichen einer niedrigen Blutplättchenzahl, wie beispielsweise anormale Blutergüsse oder Blutungen (weitere Informationen siehe Abschnitt 4). Die meisten der gemeldeten Fälle einer niedrigen Blutplättchenzahl traten innerhalb der ersten zwei Wochen nach der Anwendung von Zolgensma auf.

Zolgensma kann zu erhöhten Werten von Troponin-I führen, einem im Herzmuskel vorkommenden Protein, das auf Schädigungen des Herzens hinweisen kann. Achten Sie nach der Anwendung dieses Arzneimittels bei Ihrem Kind auf mögliche Anzeichen von Herzproblemen, wie beispielsweise blassgraue oder blaue Hautfarbe, Atembeschwerden, Schwellungen der Arme und Beine oder des Bauches (weitere Informationen siehe Abschnitt 4).

Vor der Behandlung mit Zolgensma wird bei Ihrem Kind eine Blutuntersuchung durchgeführt, um die Anzahl der Blutzellen (einschließlich roter Blutkörperchen und Blutplättchen) und die Troponin-I- Werte im Körper zu prüfen. Außerdem wird mit einer Blutuntersuchung der Kreatininwert überprüft, der ein Indikator dafür ist, wie die Nieren arbeiten. Zur Überwachung von Veränderungen in der Anzahl der Blutplättchen und der Troponin-I-Werte werden bei Ihrem Kind außerdem nach der Behandlung für einen bestimmten Zeitraum regelmäßige Blutuntersuchungen durchgeführt.

Blutgerinnungsstörungen in kleinen Blutgefäßen (thrombotische Mikroangiopathie) Es gibt Berichte von Patienten, die im Allgemeinen innerhalb der ersten zwei Wochen nach der Behandlung mit Zolgensma eine thrombotische Mikroangiopathie entwickelten. Eine thrombotische Mikroangiopathie geht mit einer Abnahme der roten Blutkörperchen und der an der Gerinnung beteiligten Zellen (Plättchen) einher und kann tödlich sein. Diese Blutgerinnsel können die Nieren Ihres Kindes beeinträchtigen. Der Arzt Ihres Kindes wird möglicherweise die Blutwerte (Anzahl der Plättchen) und den Blutdruck Ihres Kindes überprüfen. Mögliche Anzeichen, auf die Sie achten müssen, nachdem Ihr Kind Zolgensma erhalten hat, sind häufig bzw. vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle) oder eine Abnahme der Urinausscheidung (siehe Abschnitt 4 für weitere Informationen). Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn Ihr Kind eines dieser Anzeichen entwickelt.

Blut-, Organ-, Gewebe- und Zellspende Nachdem Ihr Kind mit Zolgensma behandelt worden ist, kann es kein Blut, keine Organe, kein Gewebe oder Zellen mehr spenden. Dies liegt daran, dass es sich bei Zolgensma um eine Gentherapie handelt.

Anwendung von Zolgensma zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal, wenn bei Ihrem Kind andere Arzneimittel anwendet werden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet worden sind oder beabsichtigt wird, andere Arzneimittel anzuwenden.

Prednisolon Im Rahmen der Behandlung mit Zolgensma erhält Ihr Kind für 2 Monate oder länger auch ein Kortikosteroid, wie beispielsweise Prednisolon (siehe auch Abschnitt 3). Das Kortikosteroid wird dabei helfen, jeglichen Anstieg der Leberenzyme zu kontrollieren, der nach der Anwendung von Zolgensma bei Ihrem Kind auftreten könnte.

Impfungen Kortikosteroide können das Immunabwehrsystem beeinflussen. Daher kann der Arzt Ihres Kindes entscheiden, einige Impfungen zu verschieben, solange Ihr Kind mit Kortikosteroiden behandelt wird. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Zolgensma enthält Natrium
Dieses Arzneimittel enthält 4,6 mg Natrium pro ml, entsprechend 0,23 % der von der WHO für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung von 2 g. Jede 5,5-ml-Durchstechflasche enthält 25,3 mg Natrium, und jede 8,3-ml-Durchstechflasche enthält 38,2 mg Natrium.

Weitere Informationen für Eltern/Betreuungspersonen

Fortgeschrittene SMA Zolgensma kann lebende Motoneuronen retten, jedoch keine toten Motoneuronen. Kinder mit weniger schweren SMA-Symptomen (wie fehlende Reflexe oder verminderter Muskeltonus) können genügend lebende Motoneuronen haben, um von einer Behandlung mit Zolgensma signifikant zu profitieren. Zolgensma wirkt möglicherweise nicht so gut bei Kindern mit schwerer Muskelschwäche oder -lähmung, Atembeschwerden oder Schluckunfähigkeit oder bei Kindern mit signifikanten Missbildungen (wie z. B. Herzfehlern), einschließlich Patienten mit Typ-0-SMA, da hier nach der Behandlung mit Zolgensma die Möglichkeit einer Verbesserung nur begrenzt ist. Der Arzt Ihres Kindes wird entscheiden, ob Ihr Kind dieses Arzneimittel erhalten soll.

Risiko von Tumoren im Zusammenhang mit einem möglichen Einbau in die DNA Es besteht die Möglichkeit, dass Therapien wie Zolgensma in die DNA menschlicher Körperzellen eingebaut werden können. Aufgrund der Eigenschaft des Arzneimittels könnte Zolgensma zu einem Tumorrisiko beitragen. Besprechen Sie dies mit dem Arzt Ihres Kindes. Im Falle eines Tumors kann der Arzt Ihres Kindes eine Probe zur weiteren Untersuchung entnehmen.

Hygienische Versorgung Der Wirkstoff in Zolgensma kann vorübergehend über die Exkremente Ihres Kindes ausgeschieden werden, dies nennt man „Freisetzung“. Eltern und Betreuungspersonen sollten nach der Behandlung mit Zolgensma bis zu 1 Monat lang eine gute Handhygiene befolgen. Tragen Sie Schutzhandschuhe, wenn Sie mit den Körperflüssigkeiten und dem Stuhl Ihres Kindes in direkten Kontakt kommen, und waschen Sie sich die Hände anschließend gründlich mit Seife und fließend warmem Wasser oder einem Handreiniger auf Alkoholbasis. Zur Beseitigung von verschmutzten Windeln und anderen Abfällen sollten Doppelbeutel benutzt werden. Einwegwindeln können weiterhin im Hausmüll entsorgt werden.

Befolgen Sie diese Anweisungen noch mindestens 1 Monat nach der Behandlung Ihres Kindes mit Zolgensma. Wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Wie ist Zolgensma anzuwenden?

Zolgensma wird von einem Arzt oder einer medizinischen Fachkraft verabreicht, der/die in der Behandlung der Erkrankung Ihres Kindes geschult ist.

Die Menge an Zolgensma, die Ihr Kind erhält, wird vom Arzt anhand des Körpergewichts Ihres Kindes ermittelt. Zolgensma wird als einzelne Infusion (Tropf) über etwa 1 Stunde intravenös (in eine Vene) gegeben.

Zolgensma wird Ihrem Kind nur EINMAL gegeben.

Vierundzwanzig Stunden vor der Anwendung von Zolgensma erhält Ihr Kind außerdem Prednisolon (oder ein anderes Kortikosteroid) zum Einnehmen. Die Kortikosteroid-Dosis hängt ebenfalls vom Körpergewicht Ihres Kindes ab. Der Arzt Ihres Kindes wird die erforderliche Gesamtdosis berechnen.

Ihr Kind wird nach der Verabreichung von Zolgensma etwa 2 Monate lang täglich mit Kortikosteroiden behandelt, oder bis die Leberenzymwerte Ihres Kindes auf ein akzeptables Niveau gesunken sind. Der Arzt wird die Kortikosteroid-Dosis langsam reduzieren, bis die Behandlung vollständig eingestellt werden kann.

Wenn Sie weitere Fragen haben, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Welche Nebenwirkungen sind möglich?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Begeben Sie sich in ärztliche Notfallbehandlung, wenn eine der folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen bei Ihrem Kind auftritt:

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)
- Blutergüsse oder Blutungen, die länger als üblich andauern, wenn Ihr Kind verletzt wurde: Dies können Anzeichen für eine niedrige Blutplättchenzahl sein.
- blassgraue oder blaue Hautfarbe, Atembeschwerden (z. B. schnelle Atmung, Kurzatmigkeit), Schwellungen der Arme und Beine oder des Bauches: Dies können Anzeichen für mögliche Herzprobleme sein.

Nicht bekannt (Häufigkeit auf Grundlage der verfügbaren Daten nicht abschätzbar)
- Erbrechen, Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut oder der weißen Bereiche im Auge) oder verminderte Wachsamkeit – dies können Anzeichen für eine Schädigung der Leber sein (einschließlich Leberversagen).
- Vermehrt auftretende Blutergüsse, Krampfanfälle (Anfälle), Abnahme der Urinausscheidung – dies können Anzeichen einer thrombotischen Mikroangiopathie sein.

Wenn Sie bei Ihrem Kind andere Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies können sein:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)
- erhöhte Leberenzymwerte bei Blutuntersuchungen

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):
- Erbrechen
- Fieber

Meldung von Nebenwirkungen
Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Wie ist Zolgensma aufzubewahren?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Die folgende Information ist für Angehörige von Gesundheitsberufen, die das Arzneimittel vorbereiten und verabreichen.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett der Durchstechflasche und auf dem Umkarton nach „verw. bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des Monats.

Die Durchstechflaschen werden in gefrorenem Zustand (bei oder unter -60 ºC) transportiert.

Nach Erhalt der Durchstechflaschen sollten diese unverzüglich bei 2 °C bis 8 °C im Kühlschrank gelagert und in der Originalverpackung aufbewahrt werden. Die Zolgensma-Therapie muss innerhalb von 14 Tagen nach Erhalt der Durchstechflaschen eingeleitet werden.

Dieses Arzneimittel enthält genetisch veränderte Organismen. Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen für die Handhabung von biologischem Abfallmaterial zu beseitigen. Da dieses Arznemittel von einem Arzt verabreicht werden wird, ist der Arzt verantwortlich für die korrekte Entsorgung des Produktes. Diese Maßnahmen helfen dabei, die Umwelt zu schützen.